Un pas de plus vers la guérison de la maladie de Fabry

Fabry  Philip S. Orsino Facility for Cell Therapy (University Health Network)

Avec l’aide du Philip S. Orsino Facility for Cell Therapy de Toronto (Réseau universitaire de santé) et sous la direction du Dr Armand Keating en collaboration avec des médecins de partout au Canada, un essai clinique de thérapie génique pour le traitement de la maladie de Fabry – le tout premier au monde – commencera prochainement. Cette rare déficience enzymatique héréditaire peut réduire l’espérance de vie de 40 ans.

Les chercheurs prélèveront une certaine quantité de cellules souches dans le sang d’une personne atteinte. Ensuite, une copie active d’un nouveau gène sera intégrée dans ces cellules à l’aide d’un virus modifié à cette fin. Les chercheurs espèrent pouvoir greffer ces cellules sur le patient donneur durant la dernière phase de l’essai pour que la copie active du gène crée l'enzyme manquant.

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